膀胱癌在沒有專屬試驗的情況下獲得核准

美國食品藥物管理局（FDA）的決定，考驗的是關係密切的膀胱癌型態能否共用臨床證據，而不必各自進行療效試驗。2026 年 10 月 14 日，FDA 在參考一項針對相關 CIS 型態疾病、由 77 人參與的試驗後，擴大了 Anktiva 的適用範圍。在泌尿科診所，若檢查顯示癌症仍受到控制，復發的乳頭狀腫瘤患者可以在膀胱切除前，透過導管接受治療。

對於 BCG 治療後高風險膀胱癌持續復發的人來說，通常的選擇一直很艱難：繼續接受可能已經無效的治療，或切除膀胱。直到現在，患有尚未侵入膀胱肌肉的高級別、僅乳頭狀腫瘤的成人，都沒有 FDA 專門核准、針對這種疾病型態的治療。在癌症復發或生長期間等待，可能延誤最終需要進行的手術。

這項決定背後的兩種癌症型態

BCG 是一種細菌，醫生切除非肌肉浸潤性腫瘤後，會將它置入膀胱內。它能刺激免疫系統，長期以來一直是高風險疾病的標準治療。但這些癌症可能反覆復發。患者可能需要定期接受膀胱鏡檢查、切除腫瘤，以及更多膀胱內治療。

這裡有兩種重要的腫瘤型態。原位癌（carcinoma in situ，或 CIS）是一種扁平的高級別癌症。乳頭狀腫瘤則以手指般的形狀生長。「對 BCG 無反應」表示癌症已不再受到 BCG 控制。對於處於這種情況的高風險癌症，切除膀胱可能是根治性治療，但這是一項會改變生活的手術。

通常，藥物核准取決於與標籤所列相同患者群體的證據。當一種癌症有數種關係密切的型態，而每個群體都很小時，這可能很困難。FDA 的決定提出一個問題：當這些疾病具有足夠相似的生物學特徵與風險時，一種型態的證據能否支持另一種型態的治療。

建立在相關試驗上的核准

2026 年 10 月 14 日，FDA 擴大了 Anktiva 的核准用途：與 BCG 一起使用，治療尚未擴散至膀胱肌肉、對 BCG 無反應的高級別、僅乳頭狀膀胱癌成人患者。這是 FDA 首個專門針對這個群體核准的治療。治療會透過導管直接送入膀胱。

關鍵的一步並不是針對僅乳頭狀疾病進行新的療效試驗。FDA 參考了 Anktiva 先前因 CIS 獲得核准時的結果，以及顯示 CIS 與高級別、僅乳頭狀疾病在重要方面相似的臨床和實驗室證據。那項較早的試驗招募了 77 名成人，其中一些人也患有乳頭狀腫瘤。在該試驗中，62% 的人達到完全緩解，意思是在追蹤期間沒有發現高級別癌症。在這些有反應的患者中，58% 維持該反應至少 12 個月，40% 維持至少 24 個月。

完全緩解並不能證明癌症永遠不會復發。治療每週進行一次，持續六週；之後是否追加治療，取決於患者的反應，整個療程最長可持續 37 個月。如果在第二個六週療程後癌症仍然存在、復發、惡化，或造成無法接受的副作用，就應停止治療。

診間的變化

在泌尿科診所，BCG 治療後復發高級別乳頭狀腫瘤的人，現在可以接受標籤核准、直接作用於膀胱的治療，而不必再被告知沒有 FDA 核准、專門適用於這種腫瘤型態的療法。如果重複檢查顯示癌症受到控制，這可能讓一些患者在切除膀胱前爭取更多時間。

更大的影響可能在於藥物開發。如果監管機構接受關係密切的膀胱癌型態具有臨床上重要的共同生物學特徵與風險，開發者或許就能在這些型態之間共用證據，而不是把每一種顯微鏡下的分類都當成獨立的藥物開發計畫。這可能讓研究小型癌症患者群體變得更實際可行。

這條界線很重要。處方資訊警告，延後切除全部或部分膀胱的手術，可能讓癌症擴散，並可能致命。當治療失敗時，手術仍然不可或缺。FDA 也正著手完成草案指引，內容涉及如何使用 CIS 證據，支持對 BCG 無反應的高級別、僅乳頭狀疾病核准治療。這條新途徑只有在這些疾病確實足夠相似時才有意義；同時也必須持續監測患者，以免治療失敗後延誤必要的手術。

出處

FDA, “FDA Approves First Treatment for Certain People With BCG-Unresponsive Bladder Cancer”