美国食品药品监督管理局（FDA）
膀胱癌适应证获批，却没有专门试验
美国食品药品监督管理局（FDA）的决定正在检验：关系密切的膀胱癌类型能否共享临床证据，而不必每一种都进行自己的疗效试验。2026年10月14日，FDA在参考一项针对相关的膀胱原位癌（CIS）形式、纳入77人的试验后，扩大了Anktiva的适用范围。在泌尿科诊所，如果检查显示癌症仍受到控制，复发的乳头状肿瘤患者可以在切除膀胱前，通过导管接受治疗。
对于那些接受BCG治疗后高风险膀胱癌仍不断复发的人来说，通常的选择很令人绝望：继续接受可能已经不起作用的治疗，或者切除膀胱。到目前为止，对于尚未侵入膀胱肌层的高级别、仅乳头状肿瘤患者，还没有专门针对这种疾病类型的FDA批准治疗。等待癌症复发或生长，可能会延误最终所需的手术。
促成这一决定的两种癌症类型
BCG是一种在医生切除非肌层浸润性肿瘤后放入膀胱内的细菌。它能刺激免疫系统，长期以来一直是高风险疾病的标准治疗。但这些癌症可能反复复发。患者可能需要定期接受膀胱镜检查、切除肿瘤，并接受更多膀胱内治疗。
这里有两种肿瘤类型很重要。原位癌（CIS）是一种扁平的高级别癌。乳头状肿瘤呈手指状生长。“对BCG无应答”意味着癌症已经无法再被BCG控制。对于处于这种情况的高风险癌症，切除膀胱可能是根治性治疗，但这是一项会改变生活的手术。
通常，药物获批取决于来自标签所列同一患者群体的证据。当一种癌症有几种关系密切的类型、且每个群体都很小时，这可能很困难。FDA的这一决定提出了这样一个问题：如果这些疾病在生物学特征和风险方面足够相似，一种类型的证据能否支持另一种类型的治疗。
基于相关试验的批准
2026年10月14日，FDA扩大了Anktiva的获批用途：将其与BCG联用，用于治疗尚未扩散到膀胱肌层、对BCG无应答的高级别、仅乳头状膀胱癌成人患者。这是首个专门针对这一人群获FDA批准的治疗方法。治疗通过导管直接送入膀胱。
关键之处不在于对仅乳头状疾病开展了一项新的疗效试验。FDA参考了Anktiva此前获批用于治疗CIS的结果，以及临床和实验室证据；这些证据表明，CIS与高级别、仅乳头状疾病在一些重要方面相似。此前那项试验纳入了77名成人，其中一些人同时患有乳头状肿瘤。在该试验中，62%的人实现了完全缓解，也就是说，在随访期间没有发现高级别癌症。在这些达到缓解的患者中，58%至少维持了12个月，40%至少维持了24个月。
完全缓解并不能证明癌症永远不会复发。治疗每周进行一次，持续六周；之后是否继续治疗取决于患者的应答情况，整个疗程最长可持续37个月。如果在第二个六周疗程结束后癌症仍然存在、复发、进展，或引起无法接受的副作用，就应停止治疗。
诊所里的变化
在泌尿科诊所，接受BCG后高级别乳头状肿瘤复发的人现在可以接受标签明确规定的膀胱局部治疗，而不必再被告知没有专门针对这种肿瘤类型的FDA批准疗法。如果复查显示癌症受到控制，这可能让一些患者在切除膀胱前获得更多时间。
更大的影响可能会体现在药物开发上。如果监管机构认可，关系密切的膀胱癌类型具有临床上重要的共同生物学特征和风险，那么开发者就可以跨这些类型使用证据，而不必把每一种显微镜下的分类都作为独立的药物开发项目。这可能让研究小规模癌症患者群体变得更加可行。
界限很重要。处方信息警告说，推迟切除全部或部分膀胱的手术，可能让癌症扩散，并可能致命。治疗失败时，手术仍然不可或缺。FDA也在努力完成一份指南草案，讨论如何使用CIS研究证据来支持对对BCG无应答的高级别、仅乳头状疾病的批准。只有当这些疾病确实足够相似，并且患者继续接受监测、从而避免失败的治疗推迟必要手术时，这条新路径才会发挥作用。