米国食品医薬品局（FDA）

膀胱がん、専用の治験なしで承認を得る

2026年10月16日 12:30

米国食品医薬品局（FDA）の決定は、膀胱がんの近縁な病型が、それぞれに有効性試験を必要とせず、臨床エビデンスを共有できるかどうかを試すものだ。2026年10月14日、FDAは、関連するCIS型の疾患を対象にした77人の試験に基づき、Anktivaの使用を拡大した。泌尿器科では、再発する乳頭状腫瘍の患者が、検査でがんが抑えられていることが示されれば、膀胱を摘出する前にカテーテルを通じて治療を受けられる。

BCG後も高リスク膀胱がんが再発し続ける人にとって、これまでの通常の選択肢は厳しいものだった。効かなくなっているかもしれない治療を続けるか、膀胱を摘出するかである。これまで、膀胱の筋肉に達していない高悪性度の乳頭状腫瘍のみを持つ成人には、その病型を対象にFDAが承認した治療法がなかった。がんが再発したり大きくなったりするのを待つことで、最終的に必要となるかもしれない手術が遅れる可能性がある。

決定の背景にある2つのがんの形態

BCGは、筋層非浸潤性腫瘍を医師が切除した後、膀胱内に入れる細菌である。免疫系を刺激し、高リスク疾患の標準治療として長く使われてきた。しかし、こうしたがんは何度も再発することがある。患者は定期的な膀胱鏡検査や腫瘍の切除、さらに膀胱内に投与する治療を必要とする場合がある。

ここでは2つの腫瘍の形態が重要になる。上皮内がん（CIS）は、高悪性度がんの平らな形態である。乳頭状腫瘍は指のような形に成長する。「BCG不応性」とは、がんがBCGによってもはや抑えられていないことを意味する。この状況にある高リスクがんでは、膀胱の摘出が根治的な治療となる可能性があるが、生活を一変させる手術である。

通常、薬の承認は、添付文書に記載された患者集団と同じ集団から得られたエビデンスに基づく。がんに近縁な形態がいくつもあり、それぞれの集団が小さい場合、これは難しくなることがある。FDAの決定は、疾患の生物学的特徴とリスクが十分に似ている場合、1つの形態から得たエビデンスで別の形態の治療を支えられるかどうかを問うものだ。

診療現場で変わること

泌尿器科では、BCG後に高悪性度の乳頭状腫瘍が再発した人が、その腫瘍の形態を明確に対象とするFDA承認治療はないと言われる代わりに、承認された膀胱を標的とする治療を受けられるようになった。再検査でがんが抑えられていることが示されれば、膀胱の摘出までの時間を一部の患者に与えられる可能性がある。

より大きな意味を持つのは、薬の開発かもしれない。規制当局が、近縁な膀胱がんの病型は臨床的に意味のある生物学的特徴とリスクを共有していると認めれば、開発企業は、顕微鏡レベルの分類ごとに別々の薬剤開発プログラムとして扱うのではなく、それらをまたいでエビデンスを使える可能性がある。これにより、患者数の少ないがんを研究しやすくなる可能性がある。

境界線は重要である。添付文書は、膀胱の全部または一部を摘出する手術を遅らせると、がんが広がり、死に至る可能性があると警告している。治療が失敗した場合、手術は依然として不可欠である。FDAはまた、CISのエビデンスを使って、BCG不応性で高悪性度の乳頭状腫瘍のみの疾患の承認を支える方法について、草案ガイダンスの最終化に取り組んでいる。この新たな道筋が意味を持つのは、疾患が本当に十分近いものであり、治療が失敗したときに必要な手術が先送りされないよう患者の経過観察が続けられる場合だけである。

出典

FDA, “FDA Approves First Treatment for Certain People With BCG-Unresponsive Bladder Cancer”

膀胱がん、専用の治験なしで承認を得る

決定の背景にある2つのがんの形態

関連する試験を基にした承認

診療現場で変わること

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